Ključna razlika - Ex Vivo i In Vivo genska terapija
Genska terapija važna je tehnika koja se koristi za liječenje ili prevenciju genetskih bolesti uvođenjem gena za nedostajuće ili neispravne gene. Određene bolesti mogu se izliječiti umetanjem zdravih gena umjesto mutiranih ili nedostajućih gena odgovornih za bolest. Genska terapija uglavnom se primjenjuje na somatske stanice nego na stanice zametnih linija, a može se svrstati u dvije glavne vrste nazvane Ex vivo genska terapija i In vivo genska terapija. Ključna razlika između ex vivo i in vivo genske terapije je u tome što se terapijski geni prenose u in vitro stanične kulture i ponovno unose u pacijenta in ex vivo genskom terapijom, dok se geni dostavljaju izravno u pacijentova tkiva ili stanice bez uzgoja stanica in vitro in in genska terapija vivo.
SADRŽAJ
1. Pregled i ključna razlika
2. Što je ex vivo genska terapija
3. Što je in vivo genska terapija
4. Usporedna usporedba - Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
5. Sažetak
Što je ex vivo genska terapija?
Ex vivo genska terapija vrsta je genske terapije koja uključuje vanjsku modifikaciju pacijentove stanice i njezino ponovno uvođenje u pacijenta. Stanice se uzgajaju u laboratorijima (izvan tijela pacijenta) i ubacuju geni. Zatim se odaberu stabilni transformanti koji se ponovno uvode u pacijenta za liječenje bolesti. Ex vivo genska terapija može se primijeniti samo na određene tipove stanica ili odabrana tkiva. Stanice koštane srži stanice su koje se često koriste za ex vivo gensku terapiju.
Postupak ex vivo genske terapije
Nekoliko je glavnih koraka uključenih u gensku terapiju Ex vivo, kako slijedi;
- Stanice s oštećenim genima izolirane su od pacijenta.
- Izolirane stanice uzgajaju se u kulturama u laboratoriju.
- Terapeutski geni ubacuju se ili uvode u uzgojene stanične kulture pomoću vektora.
- Transformirane stanice odabiru se među netransformatorima i uzgajaju.
- Odabrane stanice transplantiraju se pacijentu.
U ex vivo genskoj terapiji, nosači ili vektori koriste se za isporuku gena u ciljne stanice. Uspješna isporuka gena ovisi o sustavu nosača, a važni vektori koji se koriste u ex vivo genskoj terapiji su virusi, stanice koštane srži, ljudski umjetni kromosom itd. U usporedbi s in vivo genskom terapijom, ex vivo genska terapija ne uključuje negativne imunološke reakcije u tijelu pacijenta jer se genetska korekcija vrši in vitro. Međutim, uspjeh ovisi o stabilnoj ugradnji i ekspresiji ljekovitog gena u tijelu pacijenta.
Slika 01: Ex vivo genska terapija
Što je in vivo genska terapija?
In vivo genska terapija tehnika je koja uključuje izravnu isporuku gena u stanice određenog tkiva u tijelu pacijenta za liječenje genetskih bolesti. Može se primijeniti na mnoga tkiva ljudskog tijela, uključujući jetru, mišiće, kožu, pluća, slezenu, mozak, krvne stanice, itd. Terapijski geni unose se u pacijenta pomoću virusnih ili nevirusnih vektora. Međutim, uspjeh ovisi o nekoliko čimbenika kao što su učinkovito usvajanje terapijskog gena koji nose vektore ciljnim stanicama, unutarstanična razgradnja gena unutar ciljnih stanica i unos gena u jezgru, sposobnost ekspresije gena itd.
Slika 02: In vivo genska terapija
Koja je razlika između Ex Vivo i In Vivo genske terapije?
Diff Article Sredina prije tablice
Ex Vivo vs In Vivo genska terapija |
|
| Ex vivo genska terapija vrsta je genske terapije koja se provodi izvan tijela pacijenta. Modifikacija gena vrši se izvan tijela. | In vivo genska terapija je druga vrsta genske terapije koja se izravno radi kada su oštećene stanice još uvijek u tijelu. Geni se mijenjaju kad su još uvijek u tijelu. |
| Izolacija i uzgoj | |
| Neispravne stanice izoliraju se i uzgajaju u laboratoriju. | Oštećene stanice nisu izolirane niti uzgajane u laboratoriju. |
| Izbor transformanata | |
| Prije ponovnog uvođenja odabiru se stabilni transformanti. | Ne mogu se odabrati stabilni transformanti. |
| Štetni imunološki odgovor | |
| Ova metoda ne uvodi štetne imunološke reakcije u tijelu pacijenta. | Ova metoda uvodi štetne imunološke reakcije u tijelu pacijenta. |
Sažetak - Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
Terapeutski geni uvode se u tijelo pacijenta kao liječenje određenih bolesti. Poznata je kao genska terapija i može se provoditi na dva načina, naime ex vivo genska terapija i in vivo genska terapija. Razlika između ex vivo i in vivo genske terapije je u tome što se umetanje gena u ex vivo gensku terapiju vrši u staničnim kulturama izvan tijela pacijenta i ispravljene stanice se ponovno uvode pacijentu, dok se in vivo geni genske terapije uvode izravno u unutarnja ciljana tkiva bez izoliranja stanica. Uspjeh oba procesa ovisi o stabilnom umetanju i transformaciji terapijskih gena u stanice pacijenta.
